Miglustat Dipharma Kapseln werden von Patienten mit leichter bis mittelschwerer Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 angewendet.

Bei der Gaucher-Krankheit des Typs 1 handelt es sich um eine seltene vererbbare Fettstoffwechselerkrankung. Es fehlt das Enzym Glukozerebrosidase und der Fettstoff Glukozerebrosid wird gar nicht mehr oder nur unzureichend abgebaut. Es kommt deshalb zu einer Speicherung oder Ansammlung von nicht weiter abbaubaren Zwischenprodukten. Dadurch werden die gesunden Zellen in verschiedenen Organen, vor allem in Milz, Leber, Knochen und im Nervensystem geschädigt.

Die übliche Behandlung der Gaucher-Krankheit des Typs 1 ist der Ersatz des fehlenden Enzyms. Miglustat Dipharma wird nur bei Patienten angewendet, für die eine Enzymersatztherapie nicht möglich ist.

Miglustat Dipharma wird auch bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zur Behandlung fortschreitender neurologischer Symptome verwendet. Wenn Sie an Niemann-Pick-Krankheit Typ C leiden, sammeln sich Fette, wie z.B. Glykosphingolipide, in den Zellen Ihres Gehirns an. Dies kann zu Störungen neurologischer Funktionen wie der Augenbewegungen, des Gleichgewichts, des Schluckens und des Gedächtnisses sowie zu Krampfanfällen führen.

Das Wirkprinzip von Miglustat Dipharma ist die Hemmung eines Enzyms, der «Glukosylzeramidsynthase». Es ist verantwortlich für den ersten Schritt der Entstehung der meisten Glykosphingolipide (fettähnliche Substanzen, die am Aufbau der Zellmembranen beteiligt sind).

Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.